Anvisa aprova medicamento para uso em atrofia muscular espinhal (AME)

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nessa quinta-feira (29/10), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento destinado ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A indicação contempla adultos e crianças acima de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, que tenham diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da doença ou apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.

A principal novidade está na apresentação do medicamento: comprimidos revestidos que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dissolvidos em água não clorada.

Diferentemente da versão de risdiplam já aprovada no país, a nova formulação não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento específico dos cuidadores para o preparo. Outra vantagem é a possibilidade de armazenamento em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.

A aprovação foi formalizada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União.

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O que é a AME?

A AME é uma doença genética rara que provoca a perda progressiva dos neurônios motores, células responsáveis pelo controle dos movimentos musculares. Isso acontece devido à produção insuficiente da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida pela sigla SMN.

A deficiência dessa proteína causa fraqueza e perda de massa muscular. Dependendo da gravidade e do tipo da doença, o paciente pode apresentar dificuldades para controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar. Também podem ser comprometidos os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição.

A condição está relacionada a alterações no gene SMN1. O gene SMN2, que também participa da produção da proteína, costuma produzir uma versão incompleta, com funcionamento reduzido.

O risdiplam atua justamente nesse mecanismo: favorece a produção de uma quantidade maior da proteína SMN em sua forma completa, contribuindo para a sobrevivência dos neurônios motores. Com isso, o tratamento busca reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.

Benefícios motores

A decisão da Anvisa considerou estudos clínicos que avaliaram a eficácia do medicamento em diferentes grupos de pacientes.

Uma das pesquisas acompanhou 41 bebês, com idades entre 2 e 7 meses, diagnosticados com AME tipo 1, considerado o quadro mais grave. Após 12 meses de tratamento, 12 crianças (29%) conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos.

Outro estudo avaliou 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. Os resultados apontaram uma melhora discreta na função motora entre os participantes que receberam o medicamento. Na escala de avaliação utilizada, que vai de zero a 100 pontos, a diferença em relação ao grupo que recebeu placebo foi de 1,6 ponto após 12 meses.

Rotina facilitada

A possibilidade de administrar o medicamento em comprimidos e mantê-lo em temperatura ambiente representa uma mudança prática para pessoas que convivem com a AME e seus familiares.

A simplificação do preparo pode reduzir etapas no cuidado diário e facilitar o armazenamento e o transporte do tratamento. A indicação, a dose e o acompanhamento, no entanto, devem seguir a avaliação e a orientação médica.

A aprovação do registro pela Anvisa autoriza a comercialização do produto no Brasil, mas não significa, por si só, que ele já esteja disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). A oferta na rede pública depende de avaliações e decisões específicas sobre incorporação e acesso.