Terapia gênica inédita para AME passa a ser oferecida pelo SUS

O Sistema Único de Saúde (SUS) passa a oferecer um dos tratamentos mais modernos do mundo para a atrofia muscular espinhal (AME). O Ministério da Saúde publicou, nessa quinta-feira (2/10), uma portaria que define os critérios para habilitar hospitais em todo o país a realizar a infusão da terapia gênica voltada para pacientes com AME 5q tipos 1 e 2.

A medida garante o acesso ao medicamento Zolgensma, considerado o tratamento mais inovador e eficaz para a doença. A terapia atua diretamente na causa genética da AME e tem potencial para modificar a história natural da enfermidade, oferecendo melhores perspectivas de sobrevida e qualidade de vida às crianças que recebem o diagnóstico precoce e atendem aos critérios clínicos definidos pelo SUS.

Doença rara compromete movimentos e funções vitais

A atrofia muscular espinhal é uma condição genética rara e progressiva que compromete os neurônios motores responsáveis pelos movimentos voluntários, como respirar, andar e falar. Sem tratamento adequado, a doença pode levar à perda rápida de funções motoras e à redução drástica da expectativa de vida ainda nos primeiros anos de infância.

Com a chegada da terapia gênica ao SUS, crianças elegíveis poderão receber um tratamento capaz de corrigir a falha genética que causa a doença, retardando sua progressão e proporcionando maior autonomia funcional.

Mobilização dos estados é essencial para ampliar o acesso

Para que o tratamento chegue a todas as regiões do país, o Ministério da Saúde reforça a importância da habilitação dos hospitais que farão a infusão do medicamento. A Coordenação-Geral de Doenças Raras destaca que a mobilização de gestores estaduais e municipais é essencial para garantir o acesso equitativo.

Segundo o coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, a habilitação dos estabelecimentos permitirá que crianças de todas as regiões tenham acesso ao tratamento e acompanhamento contínuo.

“É importante que os gestores estaduais se mobilizem para a habilitação de estabelecimentos de saúde em todo o país, possibilitando a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com atrofia muscular espinhal”, afirmou ele em comunicado.

Monsores ressalta que o acompanhamento clínico ao longo dos anos é indispensável para monitorar os efeitos do medicamento e garantir o cuidado próximo às famílias, o que reforça a necessidade de serviços habilitados em diferentes regiões do Brasil.

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