EUA aprova primeira terapia genética contra perda auditiva rara
Tratamento usa engenharia genética para restaurar audição em pacientes com mutação no gene OTOF, condição rara que afeta recém-nascidos
atualizado
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Autoridades de saúde dos Estados Unidos aprovaram a primeira terapia genética voltada ao tratamento de uma forma rara de perda auditiva hereditária. O medicamento foi desenvolvido pela empresa de biotecnologia Regeneron e recebeu autorização da agência reguladora norte americana, a Food and Drug Administration (FDA), responsável pela aprovação de medicamentos.
Chamado Otarmeni, o tratamento foi criado para pacientes com perda auditiva severa a profunda causada por mutações no gene OTOF.
Esse gene produz uma proteína essencial para transmitir os sinais sonoros do ouvido interno até o cérebro. Quando ocorre uma alteração genética nesse processo, a comunicação entre o ouvido e o sistema nervoso é prejudicada, o que leva à deficiência auditiva desde os primeiros meses de vida.
A nova terapia é administrada em dose única por meio de uma injeção diretamente no ouvido interno. O procedimento é realizado por um cirurgião e tem como objetivo inserir uma cópia funcional do OTOF, permitindo que as células do ouvido voltem a transmitir os sinais sonoros de forma adequada.
Nova abordagem para perda auditiva genética
A aprovação do tratamento foi baseada em um estudo clínico que avaliou 20 crianças e adolescentes com idades entre 10 meses e 16 anos. Após alguns meses de acompanhamento, pelo menos 80% dos participantes apresentaram melhora significativa na capacidade auditiva.
A condição tratada pela terapia é considerada rara. Estimativas indicam que cerca de 50 recém-nascidos por ano nos Estados Unidos apresentam esse tipo específico de perda auditiva ligada ao gene OTOF.
De forma mais ampla, a deficiência auditiva congênita afeta entre duas e três crianças a cada mil nascimentos no país. Especialistas calculam que mais da metade dos casos de perda auditiva precoce estejam associados a mutações genéticas.
Embora terapias genéticas costumem ter custos elevados, frequentemente chegando a milhões de dólares por paciente, a empresa responsável pelo medicamento informou que pretende oferecer o tratamento gratuitamente para pacientes elegíveis nos Estados Unidos.
