Fiocruz inicia teste em humanos de terapia gênica inédita contra AME
Estudo em humanos pode abrir caminho para produção nacional e ampliar acesso ao tratamento da AME pelo SUS
atualizado
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A Fiocruz iniciou o primeiro estudo clínico em humanos do GB221, uma terapia gênica de nova geração voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença.
A iniciativa, realizada em parceria com o Ministério da Saúde, representa um avanço para o país e pode abrir caminho para a produção nacional do medicamento. O anúncio foi feito nesta quinta-feira (26/2), em Brasília, durante atividade do MS alusiva ao Dia Mundial das Doenças Raras.
“O estudo clínico em andamento abre uma frente de ação que pode transformar a vida de famílias e crianças que lidam no dia a dia com a doença”, destaca o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.
O Sistema Único de Saúde (SUS) só oferece, no momento, o Zolgensma, uma terapia gênica de dose única para o tratamento de AME tipo 1, que é conhecido como um dos medicamentos mais caros do mundo.
AME, uma doença rara e de evolução rápida
A AME tipo 1 é uma condição genética que se manifesta nos primeiros meses de vida. A doença é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para os neurônios que comandam os movimentos do corpo.
Sem essa proteína, ocorre perda progressiva da força muscular, o que pode comprometer funções vitais, como a respiração e a deglutição. Em muitos casos, a condição reduz drasticamente a expectativa de vida quando não é tratada de forma precoce.
O estudo avalia o produto experimental GB221, desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics e incorporado ao projeto por meio de acordo de transferência de tecnologia.
A terapia é aplicada em dose única e tem potencial de oferecer benefício duradouro. O medicamento é administrado diretamente no sistema nervoso central, por uma via chamada intracisterna magna, estratégia que amplia o alcance do tratamento no cérebro e na medula espinhal e pode reduzir impactos em outros órgãos.
O primeiro paciente — um bebê diagnosticado com AME tipo 1 — recebeu a terapia em janeiro, no Hospital de Clínicas de Porto Alegre. Nesta etapa inicial, o foco é avaliar a segurança e a tolerabilidade do produto. A inclusão de novos pacientes ocorrerá de forma gradual e monitorada.
Produção no Brasil e acesso pelo SUS
O acordo firmado prevê que a tecnologia do tratamento seja transferida para Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz. Na prática, isso significa que o Brasil poderá aprender a produzir a terapia aqui, com estrutura e equipe próprias, em vez de depender exclusivamente da importação do medicamento.
Com a fabricação nacional, a expectativa é reduzir de forma significativa os custos em comparação aos preços cobrados atualmente nos Estados Unidos para terapias semelhantes — o que pode facilitar a oferta do tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
A iniciativa também fortalece a indústria da saúde no país ao ampliar a capacidade tecnológica brasileira na área de terapias avançadas. A experiência já acumulada pela Fiocruz na produção de vacinas com vetores virais é vista como um diferencial importante para viabilizar essa nova etapa.
“A incorporação da tecnologia representa um salto disruptivo para a ciência brasileira. Nosso compromisso em Bio-Manguinhos é converter inovação de ponta em acesso real com a segurança e a sustentabilidade da fabricação nacional”, diz a diretora de Bio-Manguinhos/Fiocruz, Rosane Cuber.
