Anvisa suspende testes de terapia contra autoimunes após três mortes

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu três ensaios clínicos realizados no Brasil com uma terapia celular experimental da farmacêutica Novartis para o tratamento de doenças autoimunes.

A medida foi publicada no Diário Oficial da União (DOU), nessa terça-feira (15/9), após três participantes de estudos internacionais com o tratamento morrerem em decorrência de complicações provocadas por uma reação imunológica grave.

De acordo com a Resolução-RE nº 3.620, de 14 de setembro de 2026, a Anvisa determinou a suspensão dos ensaios “por medidas de segurança”. A publicação oficial não informa que as três mortes ocorreram no Brasil, nem relaciona individualmente os óbitos aos participantes dos estudos brasileiros.

A terapia experimental é chamada rapcabtageno autoleucel, também conhecida como rap-cel, e pertence à classe das terapias CAR-T, tecnologia que utiliza células do sistema imunológico do próprio paciente, modificadas para reconhecer determinados alvos no organismo.

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A decisão nacional ocorre após a farmacêutica interromper, em 24 de agosto, oito ensaios clínicos internacionais da rap-cel voltados a doenças autoimunes e neurológicas. Segundo informações fornecidas pela farmacêutica à Reuters, a medida foi adotada depois que a empresa recebeu a notificação de três casos de uma reação imunológica grave e potencialmente fatal. Complicações relacionadas ao quadro levaram às mortes.

Quais estudos foram suspensos no Brasil?

Os três ensaios suspensos pela Anvisa são de fase 2, etapa na qual pesquisadores avaliam, entre outros aspectos, a eficácia e a segurança de um tratamento experimental em pacientes com as doenças estudadas.

Segundo a imprensa internacional, um dos estudos avaliava a rap-cel em pessoas com granulomatose com poliangeíte ou poliangeíte microscópica ativa grave, doenças raras caracterizadas pela inflamação dos vasos sanguíneos.

Outro ensaio analisava a terapia em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico refratário ativo ou nefrite lúpica refratária ativa. O registro internacional do estudo informa que a rap-cel seria administrada uma única vez após um processo de preparação do organismo chamado linfodepleção.

O terceiro estudo, também de fase 2, tinha duração prevista de cinco anos e avaliava a terapia em participantes com esclerose sistêmica cutânea difusa refratária grave. A pesquisa comparava a rap-cel ao tratamento com rituximabe.

Os três ensaios têm como patrocinadora e empresa solicitante a Novartis Biociências S/A e estão vinculados, na Anvisa, ao processo nº 25351.416636/2024-04.

O Metrópoles entrou em contato com a Novartis e aguarda a manifestação da empresa.

O que aconteceu com os pacientes?

A farmacêutica informou que os três participantes que morreram apresentaram casos graves de síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes, conhecida pela sigla IEC-HS. Trata-se de uma complicação inflamatória rara e grave que pode ocorrer após terapias CAR-T.

Na prática, a reação envolve uma ativação excessiva do sistema imunológico, capaz de provocar uma inflamação intensa e comprometer diferentes órgãos. Segundo a empresa, as complicações decorrentes dos três casos foram fatais.

A companhia informou que iniciou uma revisão abrangente das mortes e trabalha com comitês independentes de segurança para investigar o ocorrido e buscar formas de identificar efeitos adversos perigosos mais cedo.

Além disso, afirmou que continuará acompanhando os pacientes que já receberam a terapia. Os estudos da rap-cel em pacientes com leucemia e linfoma não foram incluídos na pausa anunciada pela Novartis.

Como funciona a terapia CAR-T?

A CAR-T é uma forma de terapia celular na qual células de defesa, chamadas linfócitos T, são retiradas do paciente e modificadas para reconhecer um alvo específico. Depois da preparação, as células são administradas novamente no organismo para atacar células que carregam aquele alvo.

A estratégia já é utilizada no tratamento de alguns tipos de câncer do sangue, mas pesquisadores passaram a investigar seu potencial contra doenças autoimunes, nas quais o sistema imunológico ataca estruturas do próprio organismo.

A rap-cel é uma terapia experimental direcionada ao CD19, proteína encontrada na superfície de células B, que participam da resposta imunológica e estão envolvidas no desenvolvimento de diferentes doenças autoimunes.

Apesar do potencial da tecnologia, reações imunológicas graves são riscos conhecidos das terapias CAR-T. A Novartis afirmou que está compartilhando as informações de segurança com autoridades sanitárias enquanto investiga os fatores que podem ter contribuído para as complicações observadas nos estudos. No Brasil, a Anvisa determinou apenas a suspensão dos ensaios por medidas de segurança, que entrou em vigor na data de sua publicação.