Após 3 anos de tratamento, criança com nanismo perde acesso a medicação

São Paulo — Após três anos de tratamento com o medicamento Voxzogo contra a acondroplasia, a forma mais comum de displasia óssea que causa o nanismo, a família do paulista Bernardo Toni, de 5 anos, recebeu nesta semana uma sentença desfavorável, revogando a tutela de urgência e cortando o fornecimento da medicação.

A interrupção do tratamento de Bernardo e de mais outras 50 crianças pelo Brasil que possuem o laudo de nanismo e que faziam uso do Voxzogo, conhecido como Vosoritida, acontece logo após o Ministério da Saúde decidir, no dia 24 de outubro, não incorporar o medicamento ao Sistema Único de Saúde (SUS).

Bernardo Toni fazia o uso do Vosoritida continuamente havia 3 anos. Agora, com o fim do fornecimento, a família tem  medicação apenas para os próximos 30 dias e teme não só um prejuízo à saúde de todas as crianças que foram beneficiadas pelo fármaco, mas também a perda das consquistas adquiridas durante seu uso.

“É revoltante ver que, depois de três anos de tratamento, de tantas conquistas e de toda a evolução do Bernardo, ele pode simplesmente perder o acesso à medicação. Estamos falando de uma criança que teve benefícios reais na saúde, no desenvolvimento e na autonomia. Não é justo que uma decisão administrativa coloque tudo isso em risco, ignorando a história de cada criança, os laudos médicos e a luta de tantas famílias”, diz Laís Toni, mãe de Bernardo.

Entre no canal de WhatsApp do Metrópoles SP

Laudos apontam benefícios

A família de Bernardo aponta que, desde o início do uso do Voxzogo, diversos laudos médicos apontaram uma evolução no tratamento: aos 5 anos, ele alcançou a altura e o desenvolvimento motor compatíveis ao de uma criança de 7 anos com acondroplasia.

O uso contínuo da medicação também reduziu as comorbidades respiratórias e aumentou a autonomia da criança. Em março deste ano, os pais de Bernardo divulgaram, em uma rede social, várias conquistas ao longo do tratamento. Ele consegue, agora, escovar os dentes de forma mais acessível, consegue andar de bicicleta infantil, teve alterações na estrutura óssea do rosto e evolução na envergadura.

A decisão que cortou o fornecimento da medicação

No dia 3 de julho de 2026, o Ministério da Saúde decidiu não incorporar o Vosoritida no SUS, em uma decisão publicada no Diário Oficial da União e assinada pelo secretário adjunto de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde, Eduardo Jorge Valadares Oliveira.

A decisão veio após uma reunião final da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único em Saúde (Conitec) que teve um parecer desfavorável em relação à incorporação, com base no argumento de que o medicamento representa um alto custo.

Uma empresa biofarmacêutica apresentou um recurso administrativo ao Ministério da Saúde para rever a decisão, levando em consideração uma consulta pública feita pelo Conitec em fevereiro deste ano, que teve 14.266 contribuições. Destes, 14.173 participantes foram favoráveis à incorporação do medicamento ao SUS.

Segundo o documento, que pode ser acessado no site do Ministério da Saúde, os participantes argumentaram sobre a necessidade de garantia pelo SUS tendo em vista “o custo elevado do medicamento, a redução de barreiras de natureza econômica e judicial, os princípios do SUS, o direito à saúde, o dever do Estado e a lacuna no atendimento de uma necessidade terapêutica”.

No dia 24 de setembro, a pasta da saúde negou o recurso da empresa e manteve a decisão de não incorporação do Voxzogo. Para a presidente do Instituto Nacional de Nanismo (INN), Juliana Yamin, a negativa afeta diretamente a dignidade das crianças.

“Após meses de mobilização, uma participação histórica da sociedade e um relatório constatando os benefícios do tratamento, o parecer desconsiderou tudo isso. O ministério acusou o laboratório de não querer negociar, mas mesmo após 55% de desconto acumulado concedido e várias tentativas das associações de que acontecesse uma rodada de negociações, eles nem sequer abriram essa possibilidade”, afirmou.

O que diz o Ministério da Saúde

Em nota ao Metrópoles, o Ministério da Saúde informou que, na análise sobre o Vosoritida, a Conitec identificou que as evidências de segurança para o uso em crianças de até quatro anos são limitadas e que não há dados que comprovem os efeitos de uso prolongado do medicamento no desenvolvimento ósseo ou possíveis riscos associados.

“Foi calculado ainda um impacto orçamentário superior a R$ 2,4 bilhões ao longo de cinco anos, para atender cerca de 3 mil pacientes. Diante da apresentação de novos estudos e nova proposta de preço, a Conitec poderá reavaliar a incorporação da tecnologia. O Ministério da Saúde seguirá cumprindo integralmente todas as decisões judiciais”.

Acondroplasia e o tratamento

A acondroplasia, que causa o nanismo desproporcional, é considerada uma doença genética rara que afeta principalmente o crescimento dos ossos, especialmente braços e pernas, resultando em uma estatura média de 1,31 metros para homens e 1,24 metros para mulheres.

A condição afeta também o sistema respiratório, o sono e a coluna e pode acarretar outras complicações, como a hidrocefalia, que é o acúmulo de líquido no cérebro, alterações neurológicsas, perda auditiva, dor persistente, obesidade, dificuldades nas articulações e nos movimentos do corpo.

Apesar de ter uma herança autossômica dominante, ou seja, pode ser herdada dos pais, cerca de 80% das crianças diagnosticadas com acondroplasia nascem sem que os pais tenham a doença, com um surgimento espontâneo da mutação durante a formação das células reprodutivas.

Atualmente, não há no SUS um medicamento específico para o tratamento da doença e o cuidado é feito por equipes profissionais de diferentes áreas que acompanham o paciente de forma contínua e atuam no tratamento das complicações e problemas de saúde associados à condição.

A medicação utilizada por Bernardo e outras 450 crianças e adolescentes pelo Brasil é uma versão modificada de um hormônio produzido pelo corpo humano que estimula o crescimento dos ossos em comprimento. Os estudos indicam benefício no crescimento de crianças com acondroplasia, especialmente a partir dos 5 anos, quando as placas de crescimento ainda estão abertas. Para crianças de 2 a 4 anos, porém, as evidências ainda são muito limitadas, pois apenas um estudo avaliou essa faixa etária, o que gera incerteza sobre os resultados.