Duchenne: famílias lutam por novo tratamento contra doença rara mortal. Veja vídeo
Paciente ganha na Justiça direito de acesso a um novo tratamento para um doença rara, degenerativa e mortal pelo Sistema Único de Saúde
atualizado
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Enquanto o futuro do tratamento com o Elevidys continua incerto no Brasil, famílias com crianças diagnosticadas com a Distrofia Muscular de Duchenne, doença rara, degenerativa e mortal, ganharam esperança com a chegada de um novo tratamento, o Givinostat. A nova terapia não cura, mas oferece de sobrevida com qualidade de vida aos pacientes. Ou seja, mais tempo na corrida em busca de um futuro.
Veja:
Os dois tratamentos custam caro. Oferecendo a possibilidade de cura, o Elevidys é uma terapia genética de dose única e custa, aproximadamente, R$ 17 milhões. O Givinostat é um tratamento continuo para conter o avanço dos sintomas da doença e custa cerca de R$ 6 milhões, por ano. Por isso, as famílias buscam a União para ter acesso pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
A terapia com o Elevidys é indicada apenas para crianças até 7 anos. No entanto, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu o uso no Brasil, após suspeitas de mortes e efeitos adversos em pacientes fora do país. Não há previsão de conclusão da análise.
O Givinostat ainda não possui registro no Brasil, mas o processo está em andamento. O medicamento já foi autorizado pelo FDA (órgão regulatório dos Estados Unidos) e pelo EMA (Agência Europeia de Medicamentos). Nesta situação, o acesso via SUS depende de decisão judicial.
Por isso, mesmo com decisões judiciais, crianças continuam sem tratamento com o risco de ultrapassar a idade limite da terapia. Por ser permitido para crianças mais velhas, Givinostat virou uma alternativa. Samuel Nepomuceno (foto em destaque), de 10 anos, residente em Belo Horizonte (MG), ganhou na Justiça acesso ao tratamento pela União, em outubro de 2025.
“Vou ser curado”
O menino emocionou a família ao receber o medicamento. “Vou ser curado”, afirmou Samuel.
Ao longo dos meses, segundo o pai do garoto, Marcus Vinicius Nascimento, de 35, o pequeno paciente tem apresentado melhora a cada dia e a família recuperou a esperança.
“É um remédio de uso continuo, cumulativo. A farmacêutica promete os efeitos a partir dos primeiros seis meses. A gente começa a ver uma melhora. A doença diminuiu o ritmo. Ele iria para cadeira de rodas. E não foi. Estava prestes a parar de andar. Mas não parou. Ele recuperou forças nos braços”, contou.
Para Marcus, o tratamento garante mais qualidade de vida e tempo para o filho ter acesso a novos tratamentos e medicamentos no futuro e conseguir superar a doença. “Duchenne é uma doença muito rápida, muito devastadora. Só te der alguma coisa que ameniza já é muita coisa”, desabafou.
A família chegou a conseguir uma liminar no Tribunal Regional Federal da 5ª Região (Minas Gerais) para ter acesso ao Elevidys pelo SUS, mas passou da idade indicada para receber a terapia. Do ponto de vista de Marcus, no caso de doenças raras, a rede pública deveria ter um programa especializado de acolhimento e tratamento.
“As famílias não tem condição de pagar esses tratamentos. É impossível. As famílias não deveriam ter tanta dificuldade ao ponto de precisar judicializar. O governo deveria olhar por essas famílias. Quando judicializa, o tratamento é interrompido. Muitas famílias passam anos em processos judiciais, enquanto outras ganham na Justiça. A doença não para. Cada dia que ganha a mais para seu filho é super importante. Estamos falando de vidas. Não são números e cifras. São vidas”, pontuou.
Duchenne
A Distrofia de Duchenne destrói a musculatura cardíaca e o sistema nervoso. É uma doença neuromuscular rara , genética, degenerativa, progressiva e irreversível no tecido muscular. Atinge, em especial, a musculatura esquelética.
Para a advogada representante de Samuel, Priscila Mourão, o novo tratamento representa esperança para as famílias. “O Givinostat age retardando a progressão da perda muscular, logo, ele traz qualidade de vida. Levando em consideração a suspensão do Elevidys não dá pra esperar eternamente”, comentou.
