Anvisa aprova medicamento para tratar doença de Fabry em adultos

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Elfabrio (alfapegunigalsidase) para o tratamento de adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry. A decisão foi publicada nessa segunda-feira (5/10) e libera o uso do medicamento como terapia de reposição enzimática de longa duração.

A doença de Fabry é uma condição genética rara causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A. Com pouca ou nenhuma quantidade dessa enzima, uma substância chamada globotriaosilceramida (Gb3) se acumula nas células e pode afetar diferentes órgãos.

Como a doença de Fabry afeta o organismo

A doença pode atingir os rins, o coração, o sistema nervoso e os vasos sanguíneos. Entre as manifestações estão insuficiência renal, alterações cardíacas e cerebrovasculares, neuropatia periférica e perda de sensibilidade.

Também podem ocorrer perda auditiva, lesões na pele chamadas angioqueratomas e sintomas gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal.

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A intensidade e a combinação dos sintomas podem variar entre os pacientes, já que a doença afeta diferentes tecidos e órgãos.

Como funciona o Elfabrio?

O Elfabrio atua como uma reposição da enzima que está deficiente nos pacientes com doença de Fabry. A substância ajuda o organismo a quebrar a globotriaosilceramida acumulada nos tecidos.

Com a reposição da enzima, o tratamento busca reduzir o acúmulo da substância e evitar a progressão de alterações relacionadas à doença, incluindo problemas cardíacos e insuficiência renal.

O medicamento é apresentado como uma solução estéril que precisa ser diluída antes da aplicação. A administração é feita por infusão intravenosa. A apresentação aprovada contém um frasco de 10 ml.