Sem aval da Anvisa, criança perde remédio para Síndrome de Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) participou de uma audiência pública, na Câmara dos Deputados, na terça-feira (16/6), para tratar sobre a liberação do medicamento Elevidys, utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne. O fármaco pode chegar a R$ 20 milhões, o que torna a judicialização pelo acesso ao remédio uma rotina no Brasil.

A Agência decidiu proibir o medicamento, após três óbitos relacionados à administração dele serem confirmados nos Estados Unidos. O país também chegou a proibir o uso, mas depois o liberou de novo.

Segundo a Anvisa, a medicação obteve registro excepcional em novembro de 2024, com a condição de que seria necessário a apresentação de mais dados sobre a eficácia da medicação no longo prazo.

Durante a audiência na Câmara, a Anvisa afirmou que a empresa detentora do medicamento no Brasil, Roche Farma Brasil, ainda não enviou todos os dados necessários para que a liberação seja feita. Ainda segundo a Agência, o monitoramento de pacientes após três anos que tomaram o Elevidys mostraram tendência de piora, inclusive nos marcos motores.

Medicamento é a única esperança

Caio Alencar tem 8 anos de idade e foi diagnosticado com a Distrofia Muscular de Duchenne — condição genética rara que causa enfraquecimento progressivo dos músculos. A Distrofia de Duchenne destrói a musculatura cardíaca e o sistema nervoso. É uma doença neuromuscular rara, genética, degenerativa, progressiva e irreversível no tecido muscular. Atinge, em especial, a musculatura esquelética. 

O diagnóstico de Caio, realizado pelo Hospital da Criança de Brasília (HCB), veio aos 4 anos de idade. Desde então, a família luta para conseguir garantir o tratamento do menino. Por se tratar de uma doença degenerativa, a única esperança estava no medicamento Elevidys.

Conseguir ter acesso à medicação era o primeiro grande desafio para o pai de Caio, Moisés Alencar. Após uma batalha judicial, a família conseguiu a liminar para fazer o uso do Elevidys. Segundo o pai do menino, o valor já havia sido empenhado e Caio já tinha chegado a tomar vacinas para preparar a imunidade para o uso da medicação — quando Anvisa decidiu suspender o uso do fármaco no Brasil.

Corrida contra o tempo

Agora, o maior problema enfrentado pela família é com a suspensão da autorização do remédio no Brasil – que já dura mais de 11 meses. Com o passar do tempo, a criança saiu da janela indicada para fazer o tratamento, que é de até 7 anos.

Em entrevista ao Metrópoles, Moisés fala sobre o desespero da família diante da situação, pois quanto mais a Anvisa demora a liberar, mais longe da janela indicada o filho fica.

“Quando meu filho recebeu a liminar, ele ainda tava dentro da janela. Agora, ele perdeu a liminar, já está com 8 anos e meio”, afirmou.

A advogada especialista em Direito à Saúde Juliana Rodrigues argumentou que mesmo que a Anvisa libere o medicamento, o entendimento do Supremo Tribunal Federal (STF) deve seguir as recomendações da bula e da Agência, o que implicaria que a criança ficaria sem a medicação.

“Analisando as decisões judicias antes da suspensão do registro do medicamento, o STF vinha com o entendimento de seguir a faixa etária prevista na bula (geralmente entre 4 e 7 anos), bem como os critérios clínicos. A Anvisa liberando o registro novamente, os processos retomam suas respectivas análises e muito provavelmente o STF se inclinará pelas recomendações da bula e seus critérios clínicos, o que reduz a possibilidade de uma criança fora da janela ter acesso ao medicamento”.

Por outro lado, o advogado especialista em Saúde Cristiano Lustosa defende que, caso a criança tenha perdido a janela devido à proibição da Anvisa, o órgão poderá responder judicialmente.

“Tudo é como argumentar para o Judiciário. Perdeu a janela por qual motivo? Se for por culpa da Anvisa, caberá responder por uma ação de responsabilidade”.

A reportagem procurou a Anvisa. A agência informou que a decisão foi tomada devido à questão de segurança sanitária e que o STF acompanhou o entendimento da reguladora.

“O Supremo Tribunal Federal (STF) determinou que todas as decisões judiciais que tratam da oferta do medicamento sejam suspensas enquanto a restrição da Anvisa permanecer vigente”.

O Metrópoles também procurou o Ministério da Saúde, que não havia se manifestado até a última atualização dessa reportagem.